[토토사이트] 현재까지 혈관질환을 치료하는 줄기세포 토토사이트는 개발되지 않았으며, 임상 결과도 좋지 않았다. 혈관을 만드는 세포(EPC) 대량 생산에 성공한 연구자가 없었고, 기존 연구자들은 혈관 내피세포를 만들지 못하는 중간엽줄기세포(MSC)를 이용해 토토사이트를 개발해 효과가 좋지 못했다.

엘피스셀테라퓨틱스의 복합 줄기세포 치료제 ‘EL-100’은 EPC 역할을 하는 VPC를 세계 최초로 대량 생산에 성공해 임상 투여가 가능한 수준까지 생산에 성공했다. VPC와 MSC를 혼합하고 하지허혈 동물모델에 투여해 혈관재생(arteriogenesis)을 세계 최초로 증명했다. 해당 연구 결과는 2024년 <스템 셀 리서치 앤 테라피>(Stem Cell Research & Therapy) 논문에 발표됐으며, 지난달 미국에서 개최된 국제세포유전자치료학회(ISCT)에서 큰 주목을 받았다.

혈관∙신경질환, 암 등 난치성 질환의 토토사이트를 개발 중인 엘피스셀테라퓨틱스 임성빈 대표를 만나 자세한 이야기를 들어봤다.

◇ 난치성 질환 토토사이트 개발 위해 각 분야 전문가 모여

엘피스셀테라퓨틱스는 3~4년의 준비를 거쳐 2019년 1월 설립됐다. 각 분야 전문가들이 모여 유기적으로 혁신 제품의 연구∙개발을 최우선으로 진행하고 있다. 임성빈 대표와 최현 부사장은 2015년 즈음 ‘가치평가연구원’을 설립해 기술 평가 사업을 시작하고 여러 경험을 쌓았다. 이후 손영숙 CSO를 포함한 교수들을 영업하며 본격적으로 회사를 창업했다.

임성빈 대표는 경희대 의대를 졸업하고 의과대학 약리학교실에서 신경과학 박사 학위를 취득한 바 있다. 신경과학 분야 분자생물학, 약물유전체학 등에서 다양한 연구를 수행한 경험이 있으며 현재 줄기세포 분야 토토사이트 개발을 진행 중이다.

최현 부사장은 연세대 경영 학사, 경희대 의학 석사 학위를 취득한 경영∙기술 융합 전문가다. 앞서 효성, 삼성 등 대기업에서 해외 업무를 담당하고 컨설팅 회사 파트너를 역임하며 다양한 기업의 글로벌 진출을 지원했다. 2012년부터 바이오 분야에서 기술특례상장 전략, 해외 진출 전략 등의 업무를 수행하고 있다.

손영숙 CSO는 서울대 졸업 후 캘리포니아 대학교(UCSF)에서 약리학 박사 학위를 취득했다. 이후 서울대 교수, 원자력의학원 책임연구원, 경희대 교수, 생명공학원 원장 등을 역임하는 등 줄기세포 분야의 세계적 석학으로 활동했다. 바이오솔루션의 화상치료제 ‘케라힐’과 무릎 관절염 치료제 ‘카티라이프’를 개발한 바 있으며, 현재 엘피스셀테라퓨틱스의 난치성 혈관 치료를 위한 복합줄기세포 치료제를 임상에 적용하기 위한 연구∙개발에 힘쓰고 있다. 

이외에도 20년 이상 NK 세포를 개발 중인 홍선민 부사장도 함께하고 있다. NK 바이오에서 NK 세포를 개발해 일본에 수출한 경력이 있으며 차바이오텍, 셀라토즈를 거쳐서 현재 엘피스셀테라퓨틱스에서 메모리라이크(Memory-like) NK 세포 개발을 담당 중이다.

◇ 복합 줄기세포 치료제, ML-NK 세포 치료제 등 연구

엘피스셀테라퓨틱스는 복합 줄기세포 치료제 ‘EL-100’ 외에도 ‘EL-110’, ‘EL-101’를 개발하고 있다. ‘EL-110’은 지방 조직에서 채취한 세포를 이용해 치료제를 만드는 파이프라인으로 EL-100과 유사한 효능을 가진다. 골수에서 단핵구세포를 채취해 치료제를 만들 때, 골수 채취를 위해 골반 뼈를 뚫어야 하는 환자 부담을 보완하기 위해 개발됐다. 2026년 임상에 돌입할 계획이다. ‘EL-101’는 뇌졸중 및 기타 중추신경계 질환의 획기적 치료법으로 개발되고 있다.

임 대표는 “뇌졸중은 뇌출혈 또는 뇌경색에 의한 뇌세포의 손상을 동반하는 질환으로, 치사율이 높고 급성기를 지나 생존하더라도 후유증이 큰 질환”이라며 “기존의 연구에서는 뇌실을 통해 줄기세포 치료제를 투여하기 위해 카테터(Catheter)를 통한 침습적 방법으로 머리뼈를 뚫어서 접근했다”고 말했다.

그러면서 “이는 뇌졸중 환자에게 추가적인 위험성이 있어 관련 치료제 개발이 쉽지 않았다”며 “EL-101은 줄기세포가 비강의 점막을 통해 뇌로 이동하는 연구 결과를 통해, 안전한 비강 내 투여로 개발을 진행하고 있다”고 설명했다.

엘피스셀테라퓨틱스는 또 기존의 NK 세포 치료제의 활성과 효능을 뛰어넘는 ‘메모리라이크(ML)-NK 세포 치료제’를 연구하고 있다. T세포와 달리 NK 세포는 메모리 기능이 없는 것으로 알려져왔으나, 최근 NK 세포도 일정 부문의 기억 기능을 갖고 있다는 것이 밝혀지고 있다. 엘피스셀테라퓨틱스의 ML-NK 세포는 순도 95% 이상이며, 항암 활성이 기존의 NK 세포 대비 50% 이상 증진된 세포 치료제다. 세포 수 역시 100배 이상 획득이 가능한 치료제로 개발 중이다.

이외에도 통증 전달 및 염증 반응에 관여하는 11개의 아미노산 잔기로 구성된 신경 펩타이드 ‘Substance P’, 자폐치료제 ‘EL-400’ 등을 연구하고 있다. 특히 ‘EL-400’은 불안, 반복행동 등을 테스트한 결과 사회성과 기억력을 비롯한 여러 평가 지표가 호전되는 결과를 얻었으며 2024년 특허를 출원했다.

◇ “세계적 세포 치료제 회사로 난치병 환자에게 희망 제공할 것”

엘피스셀테라퓨틱스는 시리즈 A를 통해 40억 원, 시리즈 A 브릿지를 통해 50억 원, 총 90억 원의 벤처캐피탈 투자를 유치한 바 있다. 투자금은 임상을 위한 GLP와 임상시험을 위한 비용으로 사용될 예정이다. 올해 말 임상 1상에서 환자에 대한 유효성이 입증되면 동시에 시리즈 B 투자를 유치하며 GMP 공장 설립과 미국 임상에 돌입한다는 전략이다.

구체적으로 엘피스셀테라퓨틱스는 ‘EL-100’의 중증하지허혈 치료 1상 임상시험을 위한 IND를 6월 중순 제출하고, 서울대병원 혈관이식외과 안상현 교수와 임상시험을 진행할 예정이다. NK세포 치료제의 경우 동물실험을 진행한 후 GLP 독성 시험을 진행할 계획이다. 최종적으로 2027년 상장을 목표로 연구∙개발을 진행 중이며, 세계적인 세포 치료제 회사로 난치병 환자에 희망이 되고자 한다.

임 대표는 “엘피스셀테라퓨틱스의 혈관질환 치료제는 기존에 없던 새로운 치료제로 시장에서 게임체인저가 될 것”이라며 “자가 세포치료제로 안전하고, 2주 만에 환자에게 치료제 투여가 가능하고, 중증하지허혈, 당뇨병성 족부궤양, 뇌졸중 등 다양한 질환에 적용 가능하기 때문에 시장에서 좋은 치료제로 지속적인 수익 창출이 가능하다”고 강조했다.

이어 “ML-NK 세포는 효능이 다른 NK 세포에 비해 뛰어나기 때문에 시장에서 좋은 치료제로 자리매김할 것이며, EL-400 자폐치료제는 향후 발달장애 치료제의 개발에 첫 단계로 판단된다”며 “‘엘피스’는 그리스어로 ‘희망’을 뜻하며, 엘피스셀테라퓨틱스는 ‘희망의 세포 치료제’라는 사명 그대로 세포치료제 개발을 통해 난치성 질환을 앓고 있는 환자들에게 희망을 주고 싶다”고 전했다.

[토토사이트=신서경 기자] ssk@biotimes.co.kr

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