[토토사이트] 네이처셀(007390)의 주가가 상한가를 기록하며 52주 신고가를 경신했다.
네이처셀은 22일 코스닥시장에서 직전 거래일 대비 29.88%(7,650원) 급등한 3만 3,250원에 장을 마감했다.
미국 식품의약국(FDA)이 한국에서 진행된 조인트스템에 대한 임상 3상 시험을 현지 품목허가를 위한 최종 임상시험으로 공식 인정했다는 소식이 주가를 끌어올린 것으로 분석된다.
이에 따라 네이처셀이 국내 임상 3상 시험을 보완할 소규모 임상만 진행해도 조인트스템의 품목허가 신청이 가능해졌다.
네이처셀이 개발한 중증 퇴행성 관절염 줄기세포치료제 ‘조인트스템’은 세계 최초 중증 무릎 퇴행성관절염 환자들을 위한 자가 지방유래 중간엽 줄기세포치료제로, 단 1회 무릎 관절강 내 국소 주사를 통해 중증 무릎 퇴행성관절염 환자들의 연골 재생 작용을 통해 통증 감소와 관절 기능 개선 효과가 최소 3년간 지속되어 인공관절 수술의 예방 또는 지연시킬 수 있다.
조인트스템은 지난해 10월 미국 FDA로부터 RMAT(첨단재생의학치료제)로 지정받은 데 이어 한국에서의 제3상 임상시험 및 3년 장기추적관찰 결과를 바탕으로 지난달 BTD(혁신 치료제 지정)를 받으면서 그 안전성과 효과를 인정받고 있다.
FDA로부터 혁신적 치료제로 지정되기 위해서는 임상시험 결과가 기존 치료법과 비교해 임상적으로 월등하게 유의한 개선 효과가 입증돼야 하며, 지정된 이후에는 패스트 트랙 지정의 모든 이점을 포함하고 제품 개발 프로그램을 촉진하는데 고위 관리책임자를 포함하는 조직의 투입 및 효율적인 의약품 개발에 대한 FDA의 집중적인 지원을 받게 된다.
네이처셀은 지난 17일(현지 시각) 미국 식품의약국(FDA) 본부를 방문해 중증 퇴행성관절염 줄기세포치료제 ‘조인트스템’의 RMAT 및 BTD 지정 이후 개발 전략과 가속화 방안을 논의했다.
회사는 미국 FDA로부터 무릎 퇴행성 관절염 치료제의 임상적 유의성 평가는 통증과 관절 기능개선 점수가 대조군 대비 통계적 유의성을 확인하는 것이 타당하다는 공식 의견을 받았는데, 이는 VAS와 WOMAC 평가가 임상 증상의 개선 여부에 대한 환자 자신의 평가이며 조인트스템의 효과 판정은 주사 후 6개월 시점으로 하고 장기적인 지속 효과를 보기 위한 추적연구는 OPEN Label로 하는 것을 추천했다고 밝혔다.
네이처셀은 회의 결과에 대해 “기대 이상의 좋은 결과”라고 밝히면서 조인트스템의 혁신치료제 지정(BTD)이 승인됨에 따라 개발사는 EAP(동정적 사용)에 대한 정책을 수립해야 하는데 이미 EAP 정책 수립을 완료했고, 조만간 마스터 프로토콜을 FDA에 제출해 확인받은 후 미국 임상과 병행해 시행할 계획임을 밝혔다.
‘퇴행성관절염’은 대표적인 노화성 질환 중 하나로, 무릎관절 연골이 점진적으로 닳아 얇아지면서 통증과 운동 제한을 초래하는 질환이다.
연골은 다른 조직과 달리 혈액이 공급되지 않아 한 번 손상되면 회복되지 않으며 시간이 지날수록 얇아져 쉽게 파열될 수 있는 상태가 된다. 연골이 점진적으로 손상되어 가며 더 이상 뼈와 인대 등 조직을 보호하지 못하게 되어 궁극적으로는 관절을 이루는 조직까지 손상된다.
퇴행성 관절염은 염증이 발생해 연골이 손상되면 통증이 심해지고 다시 염증이 악화되어 조직 손상을 더욱 심화시키는 악순환이 반복되는 진행성 질환이기 때문에 최대한 빨리 진단해 조속히 치료를 시작해야 한다.
특히, 통증이 심해지면 삶의 질을 개선하기 위해 부분 관절 포장(고·견관절) 또는 인공관절치환술(고·슬관절) 등의 관절치환술을 시행해야 한다. 다양한 치료법이 현재 사용되고 있지만, 결과적으로 관절 재생을 위한 근본적인 치료법은 없는 실정이다.
최근 전 세계적으로 고령화 시대에 접어들면서 글로벌 골관절염 환자는 6억 명으로 추산되며 관련 치료제 시장 규모가 급속히 확대되고 있다. 미국의 퇴행성관절염 환자 수는 2019년 기준 약 5,187만 명에 달하며, 국내에서도 2023년 300만 명 이상이 이 질환으로 병원을 찾았다.
조인트스템은 현재 미국에서 임상 2b/3a상 시험이 진행되고 있다. 네이처셀은 미국 식품의약국(FDA)과 미팅에서 국내 조인트스템 임상 3상 시험 디자인이 미국에서도 허가받기 위한 최종 임상시험으로 인정받음으로써 조인트스템 개발시간은 물론 비용을 대폭 줄일 수 있을 것으로 기대하고 있다.
한편 네이처셀의 관계사 알바이오는 줄기세포치료제 조인트스템의 품목허가를 지난 3월 초에 재신청했다. 2021년 식품의약품안전처에 처음으로 허가 신청을 한 지 3년 만이며, 작년 4월에 허가 신청이 반려된 지 1년 만이다. 당시 통증(VAS)과 관절기능 개선 점수에서 통계적 유의성이 확인됐음에도 임상적 유의성이 없다는 이유로 품목허가 신청이 거절된 바 있다.
[토토사이트=정민구 기자] news@gxztkj.com
